Pesquisadores da Universidade de Mie, no Japão, anunciaram o desenvolvimento de uma abordagem inédita para remover o cromossomo extra associado à Síndrome de Down em células humanas cultivadas em laboratório. A estratégia utiliza a tecnologia de edição genética CRISPR-Cas9, aliada a um método específico denominado escisão cromossômica múltipla específica de alelo, capaz de eliminar seletivamente a cópia excedente do cromossomo 21.

De acordo com o estudo, publicado na revista científica PNAS Nexus, a exclusão do cromossomo adicional resultou na restauração de padrões normais de expressão gênica, no retorno do crescimento celular a níveis típicos e na recuperação da capacidade antioxidante das células. Até o momento, os experimentos foram realizados exclusivamente em culturas celulares, sem aplicação direta em pacientes.

A taxa de remoção do cromossomo extra atingiu 37,5%, sendo mais elevada quando a edição genética foi combinada com a inibição temporária de genes ligados ao reparo do DNA.

Embora ainda distante de uso clínico, essa descoberta reforça a possibilidade de, no futuro, corrigir a causa genética da Síndrome de Down. No entanto, os cientistas destacam que serão necessários estudos adicionais para avaliar a segurança e a eficácia do procedimento antes de qualquer tentativa em seres humanos.